Une seule injection d’une thérapie cellulaire CAR-T, le mivocabtagene autoleucel (miv-cel), a nettement amélioré la marche de 26 patients atteints du syndrome de la personne raide, la maladie neurologique rare dont souffre Céline Dion, selon une étude publiée le 9 novembre 2026 dans JAMA Neurology. Le traitement n’est pas encore autorisé.
Ce qu’est la maladie
Le syndrome de la personne raide est une maladie auto-immune qui provoque une rigidité musculaire progressive et des spasmes douloureux du tronc et des membres, au point de rendre la marche difficile, voire impossible. Il n’existe pas de traitement curatif : relaxants musculaires et immunoglobulines soulagent parfois, sans rendre aux patients leur niveau d’avant, rappelle Linternaute.
Ce que montre l’essai
- Le principe : prélever les lymphocytes T du patient, les modifier pour qu’ils ciblent les lymphocytes B (marqueur CD19) impliqués dans la maladie, puis les réinjecter.
- Les patients : 26 adultes traités, résistants aux traitements habituels, dans trois centres américains dont la Mayo Clinic.
- Le résultat principal : à 16 semaines, le temps pour marcher 25 pieds (environ 7,6 mètres) s’est amélioré de 45,6 % en médiane, selon l’article de JAMA Neurology.
- Autres effets : 81 % des patients ont nettement mieux marché et la raideur a disparu chez 15 % d’entre eux, selon les chiffres relayés par Linternaute ; tous étaient sans traitement immunosuppresseur au dernier suivi.
- Tolérance : le traitement a été globalement bien toléré, selon Linternaute.
Certains participants, qui avaient besoin d’aide pour marcher, ont pu reprendre le travail et leurs loisirs, rapporte The Guardian.
Les limites
L’essai est de phase 2, sans groupe contrôle, sur un petit nombre de patients et avec un recul encore court. Le traitement est développé par la biotech américaine Kyverna. Aucune date de mise sur le marché, aux États-Unis comme en Europe, n’est annoncée.
Pour les patients en France
Le traitement n’est pas disponible en France. Les patients peuvent interroger leur neurologue sur les essais cliniques ouverts ; le centre de référence des maladies rares concerné reste l’interlocuteur pour la prise en charge actuelle.
Ce qu’Ouelen a vérifié
- Le nombre de patients, la méthode et le critère principal : article de JAMA Neurology du 9 novembre 2026.
- Les 81 % et 15 % : chiffres relayés par Linternaute, issus de la communication de la Mayo Clinic ; non retrouvés tels quels dans le résumé de JAMA.
- Non annoncé : un calendrier d’autorisation.
Sources : JAMA Neurology, The Guardian, Linternaute.
Photo d’illustration : Tony Webster from San Francisco, California / Wikimedia Commons, licence CC BY 2.0.
